미국 식품의약국(FDA)이 희귀 질환 환자들의 치료 접근성을 높이기 위한 혁신적인 지원 프로그램 운영을 확대하고 나서면서, 제약 업계의 신약 개발 생태계에 새로운 활력이 불어넣어질 전망이다. 이는 고령화 및 만성 질환 증가로 인해 발생 빈도가 높아지는 희귀 질환에 대한 사회적 관심이 증대되는 거시적인 흐름과 맥을 같이 한다. 특히, 환자들의 미충족 의료 수요가 높은 질환에 대한 치료제 개발을 가속화하려는 FDA의 의지가 이번 프로그램을 통해 구체화되고 있다.
이러한 산업 동향 속에서, 이탈리아 및 미국에 기반을 둔 선도적인 바이오 제약 기업인 돔페(Dompé)의 신경영양인자(NGF) 기반 프로그램이 FDA의 ‘국가 우선 지원 바우처 프로그램(Commissioner’s National Priority Voucher, CNPV)’에 선정된 것은 주목할 만한 실천 사례로 평가된다. 돔페는 이번 선정으로 인해 비동맥염성 전방 허혈성 시신경병증(NAION) 치료를 위한 코체르민-bkbj(Cenegermin-bkbj)의 생물학적 제제 허가 신청(BLA) 과정에서 상당한 검토 기간 단축 및 FDA와의 협력 강화라는 혜택을 얻게 되었다. 특히, 돔페가 자체 특허 기술로 개발한 비강 분무 방식의 NGF 투여법은 기존 치료법의 한계를 극복하고 비침습적이고 혁신적인 치료 가능성을 제시한다는 점에서 높은 기대를 모으고 있다.
NAION은 고령 인구 증가와 당뇨, 고혈압, 수면 무호흡증 등 관련 위험 요인의 확산으로 인해 매년 미국에서만 약 6,000건의 신규 사례가 발생하는 급성 시신경병증이다. 이 질환은 환자의 최대 4분의 3이 상당한 시력 손실을 경험하고, 약 10명 중 1명은 영구적인 실명에 이를 수 있지만, 현재까지 시력 손실을 되돌리거나 악화를 방지할 수 있는 승인된 치료제가 전무한 상황이다. 돔페의 세르지오 돔페(Sergio Dompé) 집행 회장은 “CNPV 프로그램은 NAION과 같이 충족되지 않은 의료 수요가 있는 환자들에게 혁신적인 치료법의 접근성을 가속화하는 전략적 도구”라고 강조했으며, 아흐메드 에나예탈라(Ahmed Enayetallah) 최고 개발 책임자는 “비만, 심혈관 질환, 고령화와 밀접하게 연관된 NAION에 대한 미충족 의료 수요를 고려할 때, CNPV 바우처를 통해 개발을 신속하게 진행하고 잠재적 솔루션을 환자들에게 더 빨리 제공할 기회를 얻게 되어 매우 기쁘다”고 밝혔다. 돔페는 현재 NAION 환자들의 시력 기능 보존 및 개선을 목표로 코체르민-bkbj의 비강 분무 제형을 개발 중이며, 16개국 130개 이상의 임상 시험 기관에서 등록을 위한 핵심 임상 시험 프로그램을 계획하고 있다. 이러한 돔페의 사례는 동종 업계의 다른 기업들에게 희귀 질환 분야의 혁신 신약 개발에 대한 동기를 부여하고, FDA의 적극적인 지원 프로그램을 활용하여 치료제 개발을 가속화하는 선도적인 모델로서 작용할 것으로 기대된다.