고령화 사회와 함께 첨단 의료 기술에 대한 사회적 요구가 증대되고 있는 가운데, 미숙아의 치명적인 질환인 조기 폐동맥 고혈압 치료를 위한 첨단재생의료 임상연구가 보건복지부 심의를 통과하며 본격적인 궤도에 올랐다. 이는 단순한 개별 연구의 진전을 넘어, ESG(환경, 사회, 지배구조) 경영 가치 실현과 맥을 같이하는 기업의 사회적 책임 강화 움직임 속에서 주목할 만한 혁신 시도로 평가된다. 특히, ‘미충족 의료 수요(Unmet medical needs)’로 간주되었던 희귀 질환 치료에 대한 가능성을 열었다는 점에서 그 의미가 크다.
이번에 적합 의결된 임상연구는 재태연령 28주 미만 출생 또는 출생 당시 체중 1,250g 미만인 극소 미숙아를 대상으로, 조기 폐동맥 고혈압을 진단받은 환자에게 동종 제대혈 유래 중간엽줄기세포(뉴모스템)를 기도 내 투여하여 호흡기 예후 개선 효과를 평가하는 고위험 임상연구다. ‘조기 폐동맥 고혈압’은 미숙아의 폐혈관 구조 및 기능 이상으로 인해 비정상적으로 폐동맥압이 상승하는 증상으로, 심초음파로 생후 4일부터 14일 사이에 진단된다. 해당 질환은 미숙아의 생존율과 장기 예후에 중대한 영향을 미치지만, 현재까지 표준화된 치료법이 부재하여 의료계의 오랜 과제로 남아 있었다.
연구진은 폐동맥 고혈압 동물모델에서 제대혈 유래 중간엽줄기세포 투여 후 폐혈관 재형성 및 기능 개선 효과가 확인된 점을 근거로, 이번 임상연구를 통해 조기 폐동맥 고혈압 미숙아에게 동종 제대혈 유래 중간엽줄기세포를 투여함으로써 질환 치료의 새로운 가능성을 제시하고자 한다. 특히, 식품의약품안전처장의 고위험 임상연구 신속·병합 검토를 통해 연구자의 제출 자료가 타당함을 인정받았으며, 이는 향후 재생의료기관의 신속한 임상연구 착수를 가능하게 한다.
이번 보건복지부의 결정은 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회가 치료계획에 대한 첫 심의를 진행했다는 점에서도 시사하는 바가 크다. 위원회는 안전성, 유효성, 의학적 타당성 및 필요성 등을 종합적으로 고려하여 치료계획을 심의하고 있으며, 사무국은 사전상담 제도를 운영하며 재생의료기관의 치료계획 작성 및 제출자료 준비를 적극 지원하고 있다. 이는 국내 첨단재생의료 산업 발전을 위한 제도적 기반이 점차 강화되고 있음을 보여준다. 동종 제대혈 유래 중간엽줄기세포를 활용한 이러한 혁신적인 임상연구는 유사한 미충족 의료 수요를 가진 다른 질환 영역에서도 파생적인 연구를 촉진하고, 궁극적으로는 국내 바이오 헬스케어 산업의 경쟁력을 한 단계 끌어올리는 동력이 될 것으로 기대된다.