난치성 질환 치료제 개발에 대한 제약 업계의 노력이 가속화되고 있다. 특히, 고령화 사회와 만성 질환 증가 추세 속에서 미충족 의료 수요가 높은 질병에 대한 혁신 신약 개발의 중요성이 더욱 부각되고 있다. 이러한 흐름 속에서, 미국 식품의약국(FDA)의 ‘국가 우선 심사 바우처 프로그램(Commissioner’s National Priority Voucher Program, CNPV)’에 선정된 사례는 해당 질환 분야의 치료 가능성을 한 단계 끌어올릴 것으로 주목받고 있다.
이탈리아와 미국에 기반을 둔 선도적인 바이오 제약 기업인 돔페(Dompé)는 신경 성장 인자(Nerve Growth Factor, NGF)의 비강 투여 제형을 비동맥 전방 허혈성 시신경병증(non-arteritic anterior ischemic optic neuropathy, NAION) 치료를 위해 개발 중이며, 이 프로그램에 선정되었다. 돔페의 NAION 치료 프로그램은 CNPV 프로그램 선정으로 인해, 향후 마케팅 허가 신청 시 심사 기간을 대폭 단축하고 FDA와의 협력을 강화할 수 있는 바우처를 획득했다. 특히, 돔페가 특허를 보유한 비강 투여 방식의 NGF는 기존의 침습적인 방법 대신 비침습적인 전달 방식을 제공한다는 점에서 혁신적인 접근으로 평가받는다.
NAION은 시신경으로의 혈류 차단으로 인한 갑작스러운 시력 상실을 야기하는 질환으로, 주로 자발적으로 발생한다. 미국 내에서만 연간 약 6,000건의 새로운 사례가 발생하며, 고령 인구 증가와 당뇨, 고혈압, 수면 무호흡증과 같은 비만 관련 위험 요인의 증가로 인해 그 발생 빈도가 늘고 있다. 해당 질환 환자의 최대 4분의 3이 상당한 시력 저하를 경험하며, 약 10명 중 1명은 심각한 시력 상실과 법적 맹인 상태에 이르게 된다. 현재까지 NAION으로 인한 시력 저하를 역전시키거나 악화를 예방할 수 있는 승인된 치료법은 없는 실천적 미충족 의료 수요가 높은 질환이다.
돔페의 세르지오 돔페(Sergio Dompé) 집행회장은 “CNPV는 NAION과 같이 미충족 의료 수요가 높은 환자들에게 혁신적인 치료법에 대한 접근성을 가속화하는 전략적 레버리지”라며, “2018년 신경영양각막염 치료에 승인된 최초의 NGF 기반 치료제인 옥서베이트(Oxervate)에서의 선구적인 성과를 발판 삼아, 우리는 혈액-뇌 장벽을 우회하고 신경안과 분야의 가능성을 재정의하기 위해 NGF(Cenegermin-bkbj)의 새로운 비강 투여 제형을 개발하고 있다”고 밝혔다. 또한, 돔페의 최고 개발 책임자인 아메드 에나예탈라(Ahmed Enayetallah)는 “비만, 심혈관 질환, 고령화와 밀접하게 관련된 NAION은 50세 이상에서 가장 흔한 급성 시신경병증이며 심각하고 영구적인 시력 상실을 초래할 수 있다”며, “이러한 미충족 의료 수요를 고려할 때, CNPV 바우처를 통해 개발을 신속하게 진행하고 잠재적인 솔루션을 환자들에게 더 빨리 제공할 수 있는 기회에 매우 기쁘다”고 덧붙였다.
돔페는 NAION으로 인한 시력 상실을 겪는 환자들의 시력 기능을 보존하고 개선하는 것을 목표로 비강 NGF를 개발 중이며, 현재 16개국 130개 이상의 연구 기관에서 등록을 위한 주요 임상 시험 프로그램을 계획하고 있다. 이러한 돔페의 노력은 유사한 미충족 의료 수요를 가진 다른 질환 분야의 치료제 개발에도 긍정적인 영향을 미칠 것으로 예상되며, 제약 업계 전반의 혁신을 촉진하는 계기가 될 것으로 기대된다.
